【新华财经调查】盛名之下，其实难副？透视AI制药大热背后的几大痛点

新华财经上海7月18日电（记者胡洁菲）炎热的七月，AI制药的关注度也不断攀升。

6月底，AI制药企业英矽智能正式向港交所递交上市申请，作为亚太首家启动IPO的AI制药公司，其有望成为“亚太AI制药第一股 ”。

当地时间7月12日上午，英伟达宣布向Recursion投资5000万美元，以加速人工智能药物发现领域的突破性基础模型；受此消息影响，Recursion股价在盘前交易中上涨约160%，收盘时涨超78%。英伟达创始人兼CEO黄仁勋则在公告中表示，在开发新药和新的疗法方面，生成式AI是一种革命性的工具。

多位受访人士认为，AI和机器学习的确能够大大缩短开发周期、降低成本，但AI只是一种工具，对于一款创新药来说，能够在临床试验中证明其价值，才是最终目的。

AI制药“大热”，业内称不宜夸大其工具价值

事实上，AI制药早已不是新的热点。

研究公司Deep Pharma Intelligence预估，在过去四年中，对人工智能驱动的药物研发公司的投资增长了两倍，到2022年达到246亿美元。

摩根士丹利近期则在一份报告中指出，AI制药的全球市场规模短期已达500亿美元，并有可能继续上探。全球已经有超过270家公司投身于AI制药，其中头部企业已经和辉瑞、礼来、赛诺菲等医药巨头建立了稳定合作，拿下数百亿元订单。

根据上海市人工智能行业协会的一项统计，目前上海全市有34家企业涉及AI制药，共推进了51个临床前研究和14个临床试验项目，在全国占比分别高达60%和47%。

然而，资本的热度并不能掩盖AI制药目前面临的瓶颈和挑战。

多位受访人士在接受记者采访时表示，AI虽然能够利用大数据优势更快地发现靶点，大大提升药物进入临床阶段的时间（例如英矽智能在招股书中表示，正常情况下一款药物进入临床需要4.5年的时间，而其应用Pharma.AI研发平台，可能只需要12个月时间），但是仅限于临床前的提速，并不能覆盖动辄数年的临床试验。

业内人士认为，AI能发力的环节主要是临床前研究阶段，这在新药研发的整个周期中大约占三分之一至二分之一的时间和资金，而之后的临床研究以及注册上市，并非是AI可以大展拳脚的阶段。

在锐格医药创始人、CEO邱夏杨看来，AI是药物研发的一种工具，对于AI制药企业而言，更为重要的还是药品本身，“多年前，CADD （计算机辅助药物设计）就被广泛应用于新药研发领域，如今的AIDD（人工智能药物发现）本质并未发生变化。”

业内称目前仍面临算力、算法、数据等多重瓶颈

与此同时，一些专家指出，目前AI也无法预测相对复杂一些的生物学特性，例如化合物的效率和副作用。在近日由同写意举办的第四届前沿技术大会上，湃隆生物联合创始人、研发资深副总裁谷晓辉在接受记者专访时表示，目前AI只能在已知化合物和已知蛋白质之间寻找链接，但创新药要求找到新的分子和靶点，“药物研发不像是人脸识别、图像识别等技术，它要更复杂得多。”他强调人工智能只是药物研发的众多工具之一，绝不是万灵药。

谷晓辉说，另一大瓶颈体现在，机器学习模型需要大量的数据才能准确地学习和预测，然而当前无论是国际科研界还是国内，都面临着数据匮乏的问题，尤其是对一些初创企业来说，难度更甚，“一些国际头部大药企拥有相对充足的数据，但出于商业和专利等角度考量，既不会开源、也不会分享，因此行业面临着普遍的‘数据孤岛’问题。”

斯坦福大学的研究人员在2018年发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究中写道，用于创建算法的数据可能包含偏见，这可以反映在它们生成的临床建议中。研究人员发现，算法也会扭曲结果，这取决于是谁开发的。

双运生物技术总监江经纬认为，在目前阶段，AI技术对于快速跟随（fast-follow）的药物发现有较为明显的助力作用，简而言之，可以根据已有药物，通过大数据计算来推进部分改构，但是对于真正的全球首创新药（first-in-class）的靶点发现，暂时贡献有限。

与此同时，邱夏杨也指出，目前行业还面临着较大的人才瓶颈，AI制药是一个跨学科行业，需要相关人员不仅深谙计算、还要精通药物研发，但目前这类复合型人才相对匮乏，也制约了行业的进一步发展。

商业模式受限，AI制药仍待进一步发展

此外，不少人士指出，对于企业来说，AI制药的商业化问题也十分突出。

以英矽智能为例，2021年、2022年，英矽智能的收入为471.3万美元、3014.7万美元，年内亏损及全面开支总额为1.31亿美元、2.21亿美元；经调整亏损分别为4285.8万美元、6757.7万美元。

目前，AI制药企业主要有三种商业模式：AI SaaS（出售软件）、AI CRO（提供药物研发服务）、AI biotech（自主研发药物）。

根据英矽智能财报，2022年其营收95%来自提供药物研发服务，目前自主研发药物刚刚完成临床二期给药。

一位业内人士指出，由于AI CRO不同于传统的CRO或CDMO只辅助药物研发和生产，AI CRO涉及到具体的靶点和分子结构等核心商业机密，药物研发的特殊性使得药企可以通过轻度变更药物部分分子结构、而不影响药物进一步研发的形式，开展新的研究，“这就意味着AI CRO和创新药企可能面临较多知识产权的纠纷，AI CRO企业的营收也得不到有力保障。”

基于此，近年来包括英矽智能等都着力推进自主研发管线，但上述人士认为，对于缺乏数据积淀的初创企业来说，这条道路略显艰难。不过，该人士认为，对于一些致力于license-out（海外授权）的企业来说，这也是商业突围的路径之一，“受到资金实力等的影响，目前国内药企对于临床一期、二期前后的管线付费意愿较低，但是国际头部药企的风险承担能力相对较强，卖管线未尝不是一条出路。”

编辑：林郑宏

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